ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ И МЕДИЦИНА XXI ВЕКА

Национальные институты здоровья в США (NIH) в 1995 г. израсходовали на генную терапию 181,5 млн долларов из 11,3-миллиардного бюджета, из них 50 млн израсходовано на фундаментальные исследования.

Наоборот, часто болезнь вызывается избыточной функцией, несвойственной нормальной клетке. Это происходит при инфекциях или опухолевых трансформациях. Тогда генному терапевту следует озаботиться тем, чтобы эту излишнюю функцию подавить. Эти две стратегии можно считать истинно генно-терапевтическими. Они нацелены на коррекцию дефекта клетки генными модификациями этой же клетки. Но к генно-терапевтическим подходам теперь относят и такие подходы, когда клетки модифицируют, чтобы усилить иммунный ответ организма на нежелательные явления, вызванные инфекцией или возникновением опухолей. Модификацию также осуществляют введением новой генетической информации либо в клетки, против которых хотят увеличить иммунный ответ, либо в клетки иммунной системы, с помощью которых хотят усилить этот эффект. Хотя, строго говоря, эта стратегия не совсем вписывается в классическое понятие генной терапии [Свердлов Е. Д., 1997].

Генную терапию можно применять и для монофакторных, и для полифакторных заболеваний. В целях генной терапии следует решить несколько прак-тических задач: как доставить требуемый ген в организм; как обеспечить его экспрессию в нужных тканях; как обеспечить его нужную регуляцию; как добиться его пожизненного существования и экспрессии. Следует подчеркнуть, что речь идет о введении генетической информации только в соматические клетки.

В последние годы появились новые подходы к лечению наследственных заболеваний, включающие моноклональные антитела, цитокины, антисенсо- лигонуклеотиды, ген-направленные векторы и генетически реконструированные клетки. Однако клинические испытания на сегодняшний день не дали ожидаемых высоких результатов. Подтверждается старая и хорошо известная истина: человек биохимически и физиологически отличается от лучших экспериментальных моделей. ГЛАВА 19